Documenting of some psychometric properties of the Scale for the Assessment and Rating of Ataxia to optimize clinical trial readiness in Autosomal recessive spastic ataxia of Charlevoix-Saguenay

Résumé

Introduction : L'ataxie récessive spastique autosomique de Charlevoix-Saguenay (ARSACS) est une maladie neurodégénérative lentement progressive se présentant avec des signes cérébelleux, pyramidaux et neuropathiques. À ce jour, aucun traitement curatif n'est disponible. Cependant, les découvertes récentes sur la pathophysiologie et la disponibilité d'un modèle chez la souris augmentent la probabilité que des essais cliniques soient lancés dans un avenir proche. Il est donc important de disposer de mesures de résultats dotés de propriétés psychométriques solides pour adéquatement mesurer l'évolution de cette maladie. Le Scale for the Assessment and Rating of Ataxia (SARA) est l'échelle la plus utilisée par les neurologues mondialement, mais ses propriétés psychométriques n’ont jamais été documentées auprès des personnes atteintes de l’ARSACS. Objectifs : Chez les personnes atteintes de l’ARSACS : 1) documenter la validité de contenu et de construit du SARA, 2) documenter la cohérence interne du SARA et 3) explorer la sensibilité au changement et l’interprétabilité du SARA sur une période de quatre ans. Méthode : Un devis méthodologique a été utilisé. La phase 1 consistait de documenter la validité de contenu. À l’aide d’un consensus d’experts, la méthode Delphi de consensus a été utilisée en deux rondes d’un sondage international visant des experts dans le domaine des ataxies héréditaires et du SARA. La phase 2 consistait d’une étude méthodologique, provenant de l’analyse secondaire d’une étude longitudinale de quatre ans issue de trois temps de collectes de données. Les personnes participantes à l’étude longitudinale provenaient d’un registre d’une clinique neuromusculaire avec affiliation universitaire. Le seul critère d’inclusion pour l’étude méthodologique était d’avoir complété le SARA au moins une fois. Les analyses exploratrices pour la sensibilité au changement et l’interprétabilité avaient été effectuées chez toutes les personnes ayant fait le SARA à chaque temps de collecte de données. Outre le SARA, les outils utilisés mesuraient la gravité de la maladie (DSI-ARSACS), les déficiences motrices (TDNS, LEMOCOT, 10mWT, TUG et 30-CST), l’équilibre (BBS), les activités de la vie quotidienne (Index de Barthel) et l’impression globale subjective de changement. Les recommandations de COSMIN ont été suivies. Résultats : Dans la phase 1, un total de 11 experts provenant de six pays ont participés au sondage Delphi démontrant une validité de contenu adéquate dû à une influence potentielle des manifestations pyramidales et/ou polyneuropathiques. Dans la phase 2, un total de 69 personnes participantes, dont 16 qui avaient passé le SARA à toutes les collectes de données, ont été inclus. La validité de construit convergente était excellente avec des corrélations de r > 0,95 avec la gravité de la maladie (DSI-ARSACS), l’équilibre (BBS) et de r > 0,77 avec les mesures de déficiences motrices et d’activités de la vie quotidienne. La validité de construit discriminative était excellente pour les groupes d’âge et les stades de la maladie. La cohérence interne du SARA était dans la plage recommandée avec un Cronbach’s α de 0.89. Les résultats démontrent que la sensibilité aux changements quant à l’équilibre et la marche sur deux ans n’est pas statistiquement significative. L’interprétation du changement des scores moyens du SARA sur quatre ans (augmenté de 1.9 ± 2.5) ne dépasse pas l’erreur de mesure (MDC = 3.06). Conclusion : L’utilisation répandue du SARA ainsi que son excellente validité de construit, justifie une étude supplémentaire pour documenter la fidélité pour permettre de positionner le SARA comme potentiel critère secondaire pour les essais cliniques dans l’ARSACS. Les analyses exploratrices de la sensibilité aux changements et de l’interprétabilité devraient être considérées comme non-conclusives et méritent une documentation sur une plus longue période de temps avec un plus grand nombre de personnes participantes.

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